Hannah kinderdemenz tot

Inhalte

BR Fernsehen – Kontrovers

NCL2. Diese Diagnose hat das Leben von Familie Vogel komplett verändert: Hannah leidet an einer Art Kinderdemenz. Es ist noch nicht lange her, da ist Hannah mit ihrem kleinen Bruder zusammen auf dem Trampolin herum gehüpft, jetzt kauert sie auf dem Boden des Trampolins und ihr Bruder soll alleine springen. Hannahs Kraft in den Beinen lässt immer mehr nach, oft hat die Zehnjährige Schmerzen.

Die Eltern kämpfen um ihr Kind, darum dass ihre Tochter ein Medikament bekommt, das noch nicht auf dem Markt ist. Denn es ist Hannahs einzige Chance.

„Ich hätte nie gedacht, dass es in unserer Gesellschaft so etwas gibt, dass diese Pharmafirmen entscheiden können: Leben oder Tod.“

Michael Vogel, Hannahs Vater

„Es ist ein ständiges Auf und Ab. Also, es gibt Situationen, in denen man hofft und denkt: Es müsste doch irgendwas möglich sein. Und dann gibt’s Situationen, wo man merkt: Da kommt man einfach nicht weiter.“

Stefanie Vogel, Hannahs Mutter

Hannahs Krankheit schreitet schnell voran

Rückblick: Mai 2015. Hannah liebt es, mit ihrem kleinen Bruder im Garten zu spielen. Die lebensbedrohliche Krankheit ist dem Mädchen auf den ersten Blick nicht anzusehen. Erst zwei Monate zuvor haben die Eltern die Diagnose Kinderdemenz erfahren. Eine sehr seltene, grausame Krankheit. Nur eines von 30.000 Kindern weltweit leidet daran. Die betroffenen Kinder verlernen nach und nach alles: Sie erblinden, können irgendwann nicht mehr laufen, nicht mehr sprechen, nicht mehr schlucken. Hannah konnte schon lesen und schreiben – als Neunjährige erkennt sie nur noch selten einzelne Buchstaben. Oft klingen ihre Worte etwas verwaschen, wer genau hinhört, versteht sie aber.

Pharmafirma verweigert Hannah das Medikament

Es gibt wohl nur eine einzige Hoffnung: Die US-amerikanische Pharmafirma Biomarin testet das bislang einzige Medikament, das die Krankheit aufhalten könnte. Die Studie ist schon geschlossen – dennoch gäbe es eine Chance für Hannah: Die Pharmafirma könnte ihr das Medikament außerhalb der Studie geben. Rechtlich ist das möglich. Aber das Unternehmen weigert sich – obwohl die Firma bestätigt: Ihr Medikament kann helfen. In einer Pressemitteilung feiert Biomarin die ermutigenden Testergebnisse. Doch Hannah soll das Mittel nicht bekommen, dafür sei es noch zu früh, heißt es.
Für Michael Vogel ist diese Antwort unerträglich.

„Ich empfinde das als Urinstinkt, dass ich natürlich als Vater die Aufgabe habe, das Kind zu beschützen und deshalb steh ich hier und setz mich dafür ein, dass sie das Medikament hoffentlich bekommt.“

Michael Vogel, Hannahs Vater

Behandlung im Härtefallprogramm könnte vielleicht helfen

Wie erfolgreich solch ein Härtefallprogramm sein kann, zeigt der Fall von Gerald Brandt:. Noch vor wenigen Jahren sah es nicht so aus, als würde er noch lange leben. Denn er hat eine seltene Knochen-Krankheit, bei der schon ein einfacher Handgriff gefährlich sein kann. In der schlimmsten Phase vermeidet Brandt jede Bewegung, um sich nicht noch einen Knochen zu brechen. Trotzdem kommt es dutzende Male dazu.
2011 ist der studierte Germanist todkrank. Die einzige Hoffnung damals: Ein Medikament, das noch nicht zugelassen ist und das in einer frühen Studienphase sehr gute Ergebnisse zeigt. Sein Arzt wendet sich deshalb 2011 an die Pharmafirma, die einer Behandlung im Rahmen eines Härtefallprogramms schließlich zustimmt. Mit ihrer Entscheidung rettet die Pharmafirma Brandt wohl das Leben. Es ist also ein Glücksspiel, an welche Pharmafirma Härtefallpatienten geraten – die einen spielen mit, die anderen verweigern das Medikament.

In einem Härtefallprogramm wäre das möglich: Rechtlich ist die Behandlung mit einer noch nicht zugelassenen Arznei dann durchführbar, wenn die Behörden zustimmen und die Pharmafirma dazu bereit ist. Denn sie muss in der Regel das Medikament kostenlos abgeben. Die Regeln für ein solches Härtefallprogramm sind streng: Es greift nur, wenn eine Krankheit tödlich ist – und es keine alternative Therapie für den Patienten gibt.

Auch Hannah hat einen Arzt, der bereit wäre, ihr das noch nicht zugelassene Präparat zu verabreichen. Professor Thorsten Marquardt aus Münster hat schon mehrfach bei Biomarin nachgefragt – ohne Erfolg. Der offizielle Grund: Es sei zu riskant, Hannah das Präparat zu verabreichen.

Überblick

<!– –> Wo gibt es Härtefallprogramme?

Das Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte informiert auf dieser Internetseite ausführlich über einzelne Härtefallprogramme in ganz Europa.

Professor Marquardt aber sagt: „Für Hannah gibt es nur die Alternative, immer mehr an ihren Fähigkeiten zu verlieren und an ihrer Krankheit zu sterben oder jetzt etwas dagegen zu tun.“ Doch das Pharmaunternehmen bleibt dabei: Keine Medizin für Hannah.

Auch auf Nachfrage des Bayerischen Rundfunks heißt es schriftlich:

„Obwohl uns ermutigende erste Daten vorliegen, verfügen wir gegenwärtig noch über keine belastbare wissenschaftliche Evidenz hinsichtlich Sicherheit und Wirksamkeit der Substanz bei Kindern mit NCL2. Zum jetzigen Zeitpunkt wäre es voreilig, den Anwendungsbereich noch weiter auszuweiten.“

Stellungnahme des Pharmaunternehmens Biomarin

Klinische Studien

<!– –> Wie wird getestet?

Detaillierte Infos zum Ablauf klinischer Studien, Härtefall-Programm und Individuellem Heilversuch gibt es auf der Internetseite des vfa. Der vfa ist der Wirtschaftsverband der forschenden Pharma-Unternehmen in Deutschland.

Die Vogels geben nicht auf. Im Mai haben sie die Online-Petition „Save Hannah“ gestartet – und im Juni haben schon rund 250.000 Menschen unterzeichnet. Stefanie Vogel freut sich sehr über die viele Unterstützung. Gleichzeitig hat sie Angst, ob das tatsächlich reichen wird, um Biomarin davon zu überzeugen, Hannah doch noch zu helfen.

Schnelle Hilfe für Hannah ist nicht in Sicht

ONLINE-PETITION

<!– –> Hier geht’s zur Petition Helfen Sie mit, Hannahs Leben zu retten!

Es gibt ein Medikament, das die tödlich verlaufende Kinderdemenz bei Hannah aufhalten könnte. Doch es ist noch nicht zugelassen – deswegen gibt es jetzt eine Online-Petition. Jeder kann mithelfen und unterschreiben.

Unterdessen verschlechtert sich Hannahs Zustand von Tag zu Tag – das zeigt sich bei einem Besuch im September. Freundinnen kommen Hannah nur noch selten besuchen, weil es ihr immer schwerer fällt, Spiele zu verstehen. Ihr kleiner Bruder weiß, dass seine Schwester schwer krank ist, und hilft ihr, wo er kann. Er findet: Mit seiner Schwester kann man nach wie vor eine Menge Spaß haben.

Im Mai hatte Biomarin angekündigt, dass Ende 2015 eine neue Studie starten soll – jetzt aber schreibt das Unternehmen, die Studie würde erst 2016 beginnen. Auf nochmalige BR-Anfrage schreibt Biomarin, man sei in Kontakt mit den Zulassungsbehörden, um das Medikament möglichst schnell auf den Markt zu bringen. Doch schnelle Hilfe für Hannah ist nicht in Sicht.

Stefanie Vogel versucht, die Hoffnung nicht zu verlieren – obwohl es ihrer Tochter immer schlechter geht.

Jeden Tag recherchiert ihre Mutter Stefanie Vogel im Internet, nimmt Kontakt auf zu anderen betroffenen Familien und Politikern. Die Online-.Petition „Save Hannah“ hat mittlerweile 380.000 Unterstützer, aber: Biomarin bleibt hart. Die Mutter Stefanie Vogel versucht, die Hoffnung nicht zu verlieren – obwohl es ihrer Tochter immer schlechter geht.

„Eigentlich muss man sich rund um die Uhr um sie kümmern, weil sie wirklich bei fast allem Hilfe braucht. Man kann sie auch nicht großartig allein lassen.“

Stefanie Vogel, Hannahs Mutter

Gelingt es, Biomarin umzustimmen?

Die Eltern kommen an den Rand ihrer Kräfte und geben dennoch nicht auf. Michael Vogel packt seine Koffer für eine Reise nach New York. Dort stellt Biomarin neue Medikamente vor. Er reist mit gemischten Gefühlen: „Ich will nicht nach New York. Momentan ist alles sehr stressig.“, sagte er. „Aber es muss sein und jetzt machen wir das. Es ist die letzte Möglichkeit, hier nochmal Einfluss zu nehmen, indem wir Investoren ansprechen und drauf aufmerksam machen.“ Es geht um das Leben seiner Tochter.

Bis zur Zulassung des lebenswichtigen Medikaments kann es noch Jahre dauern. Abfinden will sich Familie Vogel damit nicht. Sie wird weiter um Hannah kämpfen.

Inzwischen ist die Studie abgeschlossen. Ein Hoffnungsschimmer?

Seit Ende Februar 2016 ist die Studie abgeschlossen, Auszüge der Ergebnisse der Pharmafirma Biomarin liegen dem Bayerischen Rundfunk vor: Auf Diagrammen ist der Verlauf der seltenen Krankheit NCL2 bei Kindern ohne Medikamente nachzulesen. Die Kurve zeigt unaufhaltsam nach unten, die Kinder können irgendwann nicht mehr laufen und sprechen, sterben oft schon mit 12 Jahren. Bei den behandelten Kindern dagegen bleibt die Verlaufskurve auf einem Level stehen, als gerade Linie. Offenbar kann das neue Präparat tatsächlich die Kinderdemenz aufhalten.
Wenn die zuständigen Behörden die Studiendaten überzeugen, würde das Unternehmen ein sogenanntes „early acces program“ starten: Erkrankte Kinder könnten das Präparat voraussichtlich im Herbst 2016 erhalten. Aber könnte das Hannah noch helfen?

Heutzutage sind Erkrankungen wie Alzheimer oder Demenz in der Gesellschaft wohl bekannt, aber wie sieht es mit Kinderdemenz (NCL) aus? Es ist wohl nicht nur bekannt, sondern auch akzeptiert, dass Menschen, wenn sie älter werden, bzw. alt sind an einer Erkrankung wie Alzheimer oder Demenz leiden können. Man belächelt manchmal die „altersbedingte Tüddeligkeit“, die normal vorkommende Vergesslichkeit bei den älteren Herrschaften und akzeptiert, dass es auch diese Erkrankungen gibt. Sie gehören heutzutage einfach zum Lauf des Lebens in unserer Gesellschaft dazu. Aber wer weiß, dass es auch Kinder gibt, die an Demenz erkranken? Wer weiß, was dahinter steckt? Wer weiß, das Kinderdemenz (NCL) nicht nur unheilbar, sondern auch einen tödlichen Verlauf hat?

Was genau ist Alzheimer und Demenz?

Kurz erklärt ist die Erkrankung Alzheimer, welche nach dem Neurologen Alois Alzheimer benannt wurde, eine hirnorganische Erkrankung. Der größte Risikofaktor dieser Krankheit ist das hohe Alter und ein Kennzeichen dafür ist der langsame, aber fortschreitende Untergang von Nervenzellen im Gehirn. Betroffene leiden unter Gedächtnis-, sowie Orientierungsstörungen. Aber auch Sprachstörungen, Störungen des Denk- und Urteilsvermögens sowie Veränderungen der Persönlichkeit gehen einher. Diese Störungen nehmen mit der Zeit zu und machen es deutlich schwer, dass der Betroffene sich selbst versorgen kann.

Eine der häufigsten Formen der Demenz ist die s.g. Frontotemporale Demenz (FTD), auch Pick Krankheit genannt. Diese tritt deutlich früher auf als die Alzheimer Erkrankung, gehäuft zwischen dem 50. und 60. Lebensjahr, es kann aber bereits ab einem Alter von 20 Jahren eintreten. Bei der FTD kommt es zum Abbau von Nervenzellen im Stirn- und Schläfenbereich (Fronto-Temporal-Lappen) des Gehirns. Im Fronto-Temporal-Lappen werden u.a. Emotionen und Sozialverhalten kontrolliert. Bei den meisten Erkrankten fallen zu Beginn der FTD Veränderungen der Persönlichkeit und des zwischenmenschlichen Verhaltens auf. Dazu gehören insbesondere Aggressivität, Taktlosigkeit, maßloses Essverhalten aber auch Teilnahmslosigkeit. Im Verlauf der FTD entwickeln sich Störungen der Sprache bis hin zu Wortfindungsstörungen, und fehlendem Mitteilungsbedürfnis bis zum Verstummen. Weiter kommt es zur Beeinträchtigung des Gedächtnisses, was allerdings bei weitem nicht so stark ausgeprägt ist wie bei der Alzheimer-Krankheit.

Wenn Kinder vergessen- Kinderdemenz NCL

Was aber weiterhin relativ unbekannt ist, ist dass auch Kinder an Demenz leiden können. Ja genau, es liest sich nicht nur schockierend, es ist schockierend. Auch Kinder können „vergessen“. Ich möchte heute gerne auf die Kinderdemenz eingehen und ein wenig davon erzählen. Ich spreche über eine bestimmte Form der Kinderdemenz, die Neuronale Ceroid Lipofuszinose (NCL). Diese ist eine Stoffwechselkrankheit, die das zunehmende Absterben von Nervenzellen zur Folge hat. Dieses Absterben der Nervenzellen führt bei den Kindern zu Erblindung, geistigem Abbau, motorischen Störungen, Epilepsie und einem vorzeitigen Tod, der häufig vor dem Erreichen des 30. Lebensjahres eintritt.

NCL ist ein Gendefekt

Es gibt insgesamt 14 NCL Gene, von dem nur eines mutiert sein muss um eine Form/ Subform der Neuronale Ceroid Lipofuszinose auszulösen. In Deutschland gibt es insgesamt 3 Formen der NCL, die gehäuft auftreten. Die Infantile (INCL), welche binnen dem 6. und 24. Lebensmonat auftritt. Die Spät-infantile (LINCL), welche zwischen dem 2. und 4. Lebensjahr beginnt und die Juvenile (JNCL), die zwischen dem 5. und 10. Lebensjahr beginnt. Sämtliche Formen der NCL verlaufen tödlich und sind zur Zeit noch nicht heilbar.

Im Moment leiden ca. 700 Kinder in Deutschland an einer Form der NCL. Das klingt wenig, ist aber noch immer zu viel. Allerdings scheint es für die Pharmaindustrie zu wenig Fälle zu geben, um wirklich „profitabel“ zu sein.

NCL Stiftung

Hier setzt die NCL Stiftung, die 2002 von Frank Husemann gegründet wurde, an. Diese setzt sich für nationale, sowie internationale Forschungsförderung ein, damit die Betroffenen Kinder und deren Familien, Therapiemöglichkeiten geboten werden können. Vor allem setzt sich die NCL Stiftung aber für die Forschung der gravierendsten Form der NCL, der JNCL ein, da es auf dem Gebiet der JNCL noch so gut wie keine Sichtbaren Erfolge, geschweige denn Erklärungen für das Auslösen der Erkrankung gibt. JNCL ist für die Forscher noch ein Buch mit 7 Siegeln und birgt derzeit keine große Hoffnung.

Erste Forschungsergebnisse

Es keimt Hoffnung auf, welche durch eine amerikanische BIO-Tech Firma, die einen ersten Durchbruch in der Forschung der LINCL erzielt hat, gesät wurde. Bei der LINCL weiß man mittlerweile, welches Gen genau betroffen ist und was die Mutation auslöst und man arbeitet an einer Lösung. Es gibt bereits erste Versuchsreihen, die über das Stadium der Tierversuche hinaus sind und bereits erste Personengruppen können als Probanden diesen Ansatz testen. Es bringt Hoffnung, weil die bisherigen Ergebnisse recht positiv aussehen.

Allerdings birgt die Studie Risiken, weil man Operativ an das Gehirn muss. Es gibt den Betroffenen Familien aber Hoffnung. Nur kann nicht jedes betroffene Kind an diesen Studien teilnehmen. Das erkrankte Kind muss gewisse Voraussetzungen haben. Es muss krank sein, darf aber nicht zu krank sein. Dennoch geben diese Studien häufig den letzten Strohhalm Hoffnung für die betroffenen Familien, weil sie nicht wissen, wie schnell Ihr Kind nicht mehr lebt, oder bereits zu krank ist, um an einer Studie teilzunehmen.

Die Forschung und Studien sind ein Wettrennen um die Lebenszeit, die den betroffenen Kindern bleibt. Diese ist nämlich sehr begrenzt.

Ich habe ein paar Artikel über Kinder gefunden, die an NCl erkrankt sind und möchte sie dir nicht vorenthalten. Diese Schicksale stehen für alle weiteren Schicksale, die mit der NCL einhergehen.

Johannes

Hannah auch hier

Klara

Ich würde dich bitten, den Artikel zu teilen oder einfach über NCL zu sprechen. Die Krankheit ist noch viel zu unbekannt und sollte in unserer Gesellschaft bekannt sein. Vielleicht gibt der Bekanntheitsgrad der Wissenschaft einen Schubs und man erkennt es doch als „profitabler“ an um weiter bzw. deutlich intensiver zu arbeiten.

Weitere und deutliche tiefgehendere Informationen kannst du den angehangenen Links entnehmen, welche ich zu meiner Recherche herangezogen habe:

NCL Stiftung

NCL Gruppe-Deutschland

Deutsche Alzheimer Gesellschaft e.V.

Robert Koch Institut

Ich habe mich quer gelesen und beraten lassen und weise daraufhin, dass ich keine Wissenschaftlerin, Professorin oder Ärztin bin, sondern nur eine Mutter und Krankenschwester, die ein wenig Aufklärungsarbeit leisten möchte.

Verzweifelte Eltern hatten 2015 eine Petition gestartet….
————————————————————————

22. Mai 2015, 18:58 Uhr

Seltene Krankheit
Pharmafirma verwehrt todkrankem Mädchen Medizin
Hannah leidet an Kinderdemenz. In wenigen Jahren wird die Neunjährige sterben.
Ein Medikament könnte helfen, doch die Firma rückt es nicht raus.

…“Pharmafirma verweigert Hannah das Medikament
Es gibt wohl nur eine einzige Hoffnung: Die US-amerikanische Pharmafirma Biomarin testet das bislang einzige Medikament, das die Krankheit aufhalten könnte. Die Studie ist schon geschlossen – dennoch gäbe es eine Chance für Hannah: Die Pharmafirma könnte ihr das Medikament außerhalb der Studie geben. Rechtlich ist das möglich. Aber das Unternehmen weigert sich – obwohl die Firma bestätigt: Ihr Medikament kann helfen. In einer Pressemitteilung feiert Biomarin die ermutigenden Testergebnisse. Doch Hannah soll das Mittel nicht bekommen, dafür sei es noch zu früh, heißt es.
Für Michael Vogel ist diese Antwort unerträglich.“….

…“Auch Hannah hat einen Arzt, der bereit wäre, ihr das noch nicht zugelassene Präparat zu verabreichen. Professor Thorsten Marquardt aus Münster hat schon mehrfach bei Biomarin nachgefragt – ohne Erfolg. Der offizielle Grund: Es sei zu riskant, Hannah das Präparat zu verabreichen. „…

…“Professor Marquardt aber sagt: „Für Hannah gibt es nur die Alternative, immer mehr an ihren Fähigkeiten zu verlieren und an ihrer Krankheit zu sterben oder jetzt etwas dagegen zu tun.“ Doch das Pharmaunternehmen bleibt dabei: Keine Medizin für Hannah. „…

VIDEO:
Hannahs Kampf gegen Kinderdemenz

Seltene KrankheitenWenn Kinder an Demenz erkranken

Frank Stehr im Gespräch mit Dieter Kassel

Podcast abonnieren Weil die Krankheit so selten ist, dauert es oft Jahre bis erkannt wird, dass ein Kind an Demenz erkrankt ist. (Symbolbild). (Unsplash / Caleb Woods )

Wer denkt, dass nur alte Menschen von Demenz betroffen sind, irrt. Auch etwa 700 Kinder in Deutschland leiden an Demenz. Frank Stehr von der NCL-Stiftung will die Forschung vorantreiben und so nicht nur erkrankten Kindern, sondern auch Erwachsenen helfen.

Es beginnt harmlos. In der Schule erkennt das Kind nicht mehr, was auf der Tafel steht. Man bringt es zum Augenarzt. Kein Grund zur Sorge, sagt der Augenarzt. Das Kind bekommt eine Brille, vielleicht auch ein Medikament. Doch die Brille hilft nicht, das Medikament wirkt nicht. Das Kind sieht immer schlechter. Man eilt von Arzt zu Arzt, doch keiner weiß, was los ist. „Die Kinder erblinden in ein bis drei Jahren“, erklärt Frank Stehr von der NCL-Stiftung. Und das ist nur der Beginn der Krankheit, erklärt der Mediziner:

„Dann treten auf einmal aufgrund der einsetzenden Demenz, weil eben die Nervenzellen im Gehirn absterben, auf einmal schulische Schwierigkeiten auf. Das heißt die Kinder sind gerade dabei rechnen und schreiben zu lernen und haben auf einmal Probleme sich das zu merken. Manche Eltern von betroffenen Kindern sagen, hätte ich das doch bloß vorher gewusst, ich habe mein Kind unnötig unter Druck gesetzt.“

Die tödliche Krankheit wird selten erkannt

Demenz bei Kindern ist eine selten Krankheit. Schätzungen zufolge erkranken in Deutschland jährlich etwa 20 Kinder. Weil die Krankheit relativ unbekannt ist, wird sie auch von Ärzten oft nicht erkannt. Wenn die Eltern dann erfahren, dass ihr Kind an Demenz erkrankt ist, haben sie meist schon eine mehrjährige Ärzte-Odyssee hinter sich. Die NCL-Stiftung will deshalb Aufklärungsarbeit leisten. Sie informiert Ärzte, Augenärzte und Betroffene über die seltene Krankheit. Denn verschreibt ein Arzt die falschen Medikamente kann sich bei den betroffenen Kindern das Krankheitsbild verschlechtern.

„Für die Augenärzte ist es so, dass sie nicht vermuten, dass es sich um eine tödlich verlaufende Kinderkrankheit handelt. Und sie verwechseln gerade diese Sehschwäche mit anderen Augenerkrankungen.“

Die Kinder werden schwere Pflegefälle

Neben Ärzten informiert die Stiftung auch die Eltern der erkrankten Kinder über die Krankheit. Denn viele Eltern wissen nicht, dass die verschiedenen Formen juveniler Demenz genetisch bedingt sind. Ist ein Kind in der Familie an NCL, der häufigsten Form juveniler Demenz, erkrankt besteht ein 25-prozentiges Risiko, dass auch andere Kinder der Familie von der Krankheit betroffen sind. Zunächst entwickeln sich die Kinder ganz normal, erst im Einschulalter beginnt die Krankheit mit einer Sehschwäche, in deren Folge die Kinder dann erblinden.

„Es gibt dann weitere Rückschritte im Krankheitsverlauf, weitere Rückentwicklungen, die Motorik leidet, ein Verlust der Sprachfähigkeit kommt hinzu und dann auch epileptische Anfälle. Diese Kinder beziehungsweise Jugendlichen werden sehr schwere Pflegfälle und keiner der Patienten wird älter als 20, maximal 30 Jahre alt.“

Eine Enzymtherapie weckt Hoffnung

Bis heute gibt es kein Heilmittel für Kinder, die an Demenz erkrankt sind. Die NCL-Stiftung will das ändern. Finanziert durch Spenden leistet sie nicht nur der Aufklärungsarbeit, sondern organisiert auch wissenschaftliche Tagungen und versucht die Forschung voranzutreiben. Eine Enzymtherapie, die im Juli 2017 zugelassen wurde, weckt erste Hoffnungen, dass die Erkrankung NCL-II in Zukunft erfolgreich behandelt werden könnte, erklärt Frank Stehr:

„Die behandelnden Ärzte haben zeigen können, dass bei den behandelten Kindern, die alle noch in einem frühen Stadion der Krankheit waren, dass man hier bei verschiedenen Symptomen zeigen konnte, dass in dem Behandlungszeitraum wirklich ein Stopp stattgefunden hat.“

Frank Stehr hofft, dass die Enzymtherapie auch langfristig Wirkungen bei den erkrankten Kindern erzielt. Sollten die Forschungsergebnisse positiv ausfallen, könnten daraus vielleicht sogar wichtige Impulse für die Behandlung erwachsener Demenzkranker gewonnen werden.

„Wenn wir weiter im Bereich Kinderdemenz forschen, wer weiß, inwieweit wir etwas finden, was viel mehr Menschen helfen kann.“

(mw)

Als Marian McGlocklin 2015 in Los Angeles geboren wurde, bemerkten ihre Eltern schnell, dass mit ihrer Tochter etwas nicht stimmte: Ihre Beine waren sehr dünn, sie schrie besonders laut und viel, entwickelte sich sehr langsam.

Eineinhalb Jahre lang rannten sie von Arzt zu Arzt, ließen Dutzende Tests durchführen. Dann die Schock-Diagnose im Februar 2017: NCP (Niemann-Pick-Krankheit) – die so genannte Kinder-Demenz!

Weltweit gibt es nur 500 bekannte Fälle, die Symptome und Folgen von NCP lesen sich wie die Horrorvorstellung aller Eltern:

NCP führt zu vergrößerten Organen, die Lunge nimmt Schaden, die Muskulatur versteift. Sprache und Motorik gehen nach und nach verloren – und die Lebenserwartung der betroffenen Kinder ist gering. Bei den meisten bricht die Krankheit rund um den vierten Geburtstag aus, ihren zehnten Geburtstag erleben nur noch die wenigsten.

★★★

Sara McGlocklin erzählt im Interview mit der Daily Mail von den ersten Anzeichen, die sie und ihr Mann Paul nach Marians erstem Geburtstag im September 2016 bemerkten: „Wir sahen, dass sie nicht den normalen Entwicklungszustand erreichte. Sie konnte ihren Kopf nicht selbständig halten, selbst an ihr Spielzeug kommen oder Augenkontakt halten. Doch immer, wenn wir uns richtig Sorgen machten, erreichte sie doch die nächste Entwicklungsphase und wir dachten, sie sei einfach ein bisschen später dran.“

Auch Interessant

„Meine größte Angst wurde wahr“

Im Februar 2017 erhielten die zweifachen Eltern die schockierende Diagnose, dass Marian an Kinder-Demenz leidet. „Es war so schrecklich, die größte meiner Ängste wurde wahr“, sagt Sara. „Ich war oben und hörte meine Töchter mit dem Babysitter lachen und spielen. Und es war so schwierig, das alles zu verstehen. Wie kannst du Lebensmittel einkaufen gehen, wenn das gerade passiert? Wie kannst du durch den Tag kommen mit der Angst, dass dein Kind sterben könnte?“

Ein weiterer Schock: Die Ärzte sagten, es gäbe eine 25-prozentige Chance, dass auch ihre vier Jahre alte Tochter Emily an NCP leiden könnte. Doch der Test war glücklicherweise negativ.

Eine Hoffnung namens VTS 270

Einige Wochen nach Marians Diagnose erfuhren ihre Eltern von einem Medikament, das Patienten mit Kinder-Demenz stabilisieren und das Fortschreiten der Krankheit stoppen soll. Das Medikament Cyclodextrin – auch VTS 270 genannt – war bereits in Studien an Mäusen getestet worden und konnte die Lebenszeit der Tiere um das Fünffache verlängern. Mittlerweile ist das Medikament in Testphase II/III und wird an Menschen getestet.

VTS 270 ist ein Zuckergemisch, das in fett-freien Dressings und in Margarine vorkommt. Es scheint die Kinder zu stabilisieren und das Fortschreiten von NCP erheblich zu stoppen – etwas, das vor einigen Jahren noch völlig unmöglich erschien.

Derzeit kann VTS 270 ausschließlich alle zwei Wochen im Krankenhaus durch eine Lumbalpunktion unter Narkose verabreicht werden – und das nur in Chicago (Illinois).

Marian ist eigentlich zu noch jung für das Medikament

Obwohl Kinder eigentlich vier Jahre oder älter sein müssen, um an der Studie teilzunehmen, wird Marian das Medikament erhalten. Diese Regelung tritt ein, wenn schwer erkrankte Patienten keine andere Möglichkeit haben, therapiert zu werden.

In Kürze wird sie VTS 270 erhalten und für die Behandlung zwischen Kalifornien und Illinois pendeln. Die Eltern haben hierfür eine Facebook-Seite eingerichtet, um Marians Fortschritte mit der Welt zu teilen. Zudem sammeln sie bei GoFundMe Geld für die Krankenhausbehandlungen – mittlerweile kamen 59 000 Dollar zusammen, um Marian zu unterstützen.

„Die Ärzte denken, dass es mit NCP ähnlich sein wird, wie mit Mukoviszidose, bei der sich in den letzten 20 Jahren die Lebenserwartung verdreifacht hat“, sagt ihre Mutter Sara. „Aber Marians Krankheit könnte in zehn Jahren, in fünf Jahren oder morgen ausbrechen. Wir wissen also nicht, ob ihre erhöhte Lebenserwartung am Anfang in der Mitte oder am Ende ihrer Reise eintritt.“

Für die kleine Marian beginnt nun ein Kampf gegen die Zeit – den sie hoffentlich gewinnen wird…

Hintergrund Alzheimer

  • Seltene Krankheit NCL „Mein Sohn leidet an Kinderdemenz

    „Jeden Tag geht ein bisschen mehr verloren“, sagt Britta Zielinski. Ihr Sohn Pascal (11) hat die seltene Erkrankung NCL – er ist dement.

  • Britin: Alzheimer mit 36 Kann mir das auch passieren?

    Eine Britin erkrankt mit nur 36 Jahren an Alzheimer. Warum trifft die Krankheit auch so junge Menschen und wie häufig kommt das vor?

Kinderdemenz erstmals behandelbar

Kinderdemenz ist so selten wie tragisch. Eine sehr häufige Form ist die spätinfantile Neuronale Ceroid Lipofuszinose – kurz CLN2, die durch einen Mangel des Enzyms Tripeptidyl-Peptidase-1 (TPP1) gekennzeichnet ist. Die Krankheit macht sich zunächst durch eine verzögerte Sprachentwicklung bemerkbar und führt in der Regel ab dem dritten Lebensjahr zu schweren epileptischen Anfällen und einem Abbau der Sprachfunktionen und Motorik. Später werden die Kinder bettlägerig, erblinden und versterben in der Regel früh. Eine Therapie gab es bislang nicht.

Krankheitsverlauf aufgehalten

Hoffnung macht nun eine neuartige Enzymersatztherapie, die am Universitätsklinikum Hamburg Eppendorf (UKE) entwickelt wurde. Ergebnisse einer internationalen Studie zeigen, dass die Therapie wirksam ist: Bei rund zwei Drittel der kleinen Patienten konnte der Krankheitsverlauf vollständig aufgehalten werden, bei den anderen Probanden wurde das Krankheitsgeschehen zumindest günstig beeinflusst, wie die Autoren jetzt im „New England Journal of Medicine“ berichten.

„Bislang stand für die Betreuung von CLN2-Patienten nur die palliative Versorgung zur Verfügung“, sagt Prof. Dr. Ania C. Muntau, Direktorin der Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendmedizin des UKE. Durch die Zulassung einer von Ärzten des UKE erforschten Enzymersatztherapie habe sich dies nun grundlegend geändert. „Die Studie hat gezeigt, dass durch diese Therapie erstmalig ein Mittel gegen das rasante Fortschreiten der Krankheit entwickelt worden ist“, so Muntau.

Die neue Therapie namens Cerliponase alfa basiert auf einem synthetisch hergestellten Enzym. Alle 14 Tage wird es über einen Katheter direkt in den Liquorraum des Gehirns der Patienten eingebracht. Dadurch wird offenbar verhindert, dass sich in den Gehirnzellen das wachsartige Speichermaterial Ceroid Lipofuscin ablagern kann und die Gehirnzellen schließlich ihre Funktion verlieren.

Studie mit 24 CLN2-Patienten

In die internationale, multizentrische Studie waren 24 CLN2-Patienten im Alter von drei bis acht Jahren eingeschlossen. Die Studienteilnehmer erhielten über mindestens 96 Wochen alle 14 Tage eine Enzymersatztherapie mit Cerliponase alfa. Während der Behandlungsphase wurde der Verlauf der motorischen Funktionen sowie der Sprache mit Hilfe eines Punktesystems erfasst und der Krankheitsverlauf mit 42 ehemaligen Patienten, die keine Behandlung mit der Enzymersatztherapie erhalten hatten, verglichen. Die historischen Vergleichsdaten wurden zuvor im Rahmen des im UKE von Dr. Schulz koordinierten europäischen Forschungsrahmenprogramms (FP7) DEM-CHILD gesammelt und ausgewertet. Der Vergleich mit unbehandelten Kindern zeigte, dass sich die Symptome bei den Patienten, die eine Enzymersatztherapie erhalten haben, signifikant langsamer verschlechterten als bei den historischen Patienten: Behandelte Patienten verloren im Durchschnitt nur 0,38 Punkte pro Jahr, unbehandelte Patienten 2,0 Punkte pro Jahr.

Früher Therapiebeginn wichtig

Je früher mit der Therapie begonnen werde, umso größer seien die Erfolgsaussichten, dass die erkrankten Kinder länger sprechen und sich eigenständig bewegen können, sagt Dr. Angela Schulz, Leiterin der internationalen Studie sowie der Sprechstunde für Degenerative Gehirnkrankheiten (Schwerpunkt „Kinderdemenz NCL“) der Klinik für Kinder- und Jugendmedizin des UKE. „Doch die Erkrankung wird oft zu spät erkannt, weil sie sehr selten ist.“ Die Kinderärztin plädiert darum für ein Neugeborenenscreenings auf CLN2.

Foto: UKE

Kinderdemenz NCL2: Hannahs Todeskampf mit einer US-Pharmafirma

Anzeige

Wenn Hannah spielt, sieht man ein süßes, fröhliches und freundliches Mädchen vor sich. Wer Hannah nicht kennt und sie beim Treppensteigen beobachtet, wundert sich und fragt besorgt: Was hat das Kind?

Die Neunjährige leidet an einer tödlichen Krankheit, an Neuronaler Ceroid-Lipofuszinose Typ 2 oder kurz NCL2. Ihre Eltern Stefanie und Michael Vogel sagen: „Diese Krankheit ist erbarmungslos.“

Sie führt zu Halluzinationen, Epilepsie, Verlust motorischer sowie kognitiver Fähigkeiten, zu Gehirnabbau und zu totalem Vergessen, weshalb NCL auch Kinderdemenz genannt wird. Körper und Geist verfallen, die Patienten sind irgendwann völlig hilflos, der Tod kommt früh. Die Eltern haben ein krankes und ein gesundes Gen für NCL: Die Pattsituation sorgt dafür, dass sie selbst verschont bleiben. Wenn Mutter und Vater jedoch die defekte Substanz an ein Kind vererben, kann die Krankheit ausbrechen. In Deutschland gibt es einige Hundert NCL-Fälle aller drei Typen.

Anzeige

Auch wegen ihrer Seltenheit passiert es immer wieder, dass die Krankheit spät diagnostiziert wird. So war es auch bei Hannah. Nach ersten Auffälligkeiten gingen Vogels, die im bayerischen Dorf Greiling bei Bad Tölz wohnen, vor zwei Jahren in eine Klinik. Doch die Mediziner stellten nichts Besonderes fest.

Lesen und schreiben kann Hannah nicht mehr

Hannahs Schrift wurde immer krakeliger. Sie strengte sich an, aber schaffte vieles nicht mehr. „Dann ist Hannah eben lernbehindert, dachten wir“, sagt der Vater. Die Symptome wurden heftiger. Erst wusste das Mädchen nicht mehr, wie der Nachbarjunge heißt. Dann konnte es nicht mehr die Treppe hochlaufen. „Wir mussten erleben, wie sich unsere Tochter zurückentwickelt“, sagt Michael Vogel.

Die Odyssee ging weiter. Ohrenärzte untersuchten Hannah auf Polypen, sie bekam eine Brille. Nichts half. Lesen und schreiben kann sie mittlerweile schon nicht mehr. Erst die Kinderabteilung des Klinikums im Münchner Stadtteil Schwabing vermutete NCL2. Untersuchungen ergaben Ablagerungen fettähnlicher Substanzen in Hannahs Gehirn und bestätigten die Hiobsbotschaft. Etwas mehr als zwei Monate ist das nun her.

Anzeige

Bei NCL bestand nie der Hauch von Hoffnung für Patienten und Eltern – es ging stets allein darum, den Betroffenen ein möglichst angenehmes und schmerzfreies Sterben zu ermöglichen. Hannahs Eltern, die noch einen jüngeren Sohn haben, sagen: „Wir waren wie gelähmt. Es war Wahnsinn.“

Hannahs Eltern fingen sich erst, als sie von einem Medikament erfuhren, das das amerikanische Unternehmen Biomarin gerade erfolgreich getestet hat, das von der Zulassung aber noch Monate entfernt ist. Mehrere Patienten, die weltweit an der Studie unter Beteiligung des Uni-Klinikums Hamburg-Eppendorf teilgenommen haben, weisen nach Angaben des Herstellers Fortschritte auf. Sieben der neun Hamburger Kinder geht es nach Angaben der Vogels besser. „Zumindest kam die Krankheit zum Stillstand“, sagt Hannahs Vater. Ein Junge, der vor wenigen Monaten nicht mehr stehen konnte und orientierungslos war, laufe nun wieder und sei ansprechbar. Was für ein Glück, dachten Hannahs Eltern.

Ein Arzt übernimmt die Verantwortung

Doch der tödlichen Diagnose folgte der nächste Schock: Biomarin weigert sich, das Medikament, das noch nicht frei zu kaufen ist, herauszugeben. Die Testreihe ist geschlossen: Hannah hat vorläufig keine Chance, noch aufgenommen zu werden. Doch ein „individueller Heilversuch“, wie es juristisch korrekt heißt, wäre möglich. Er ist in Deutschland erlaubt, wenn alle therapeutischen Möglichkeiten ausgeschöpft sind, der Tod naht und ein Mediziner die Verantwortung übernimmt.

Anzeige

Im Fall Hannahs ist das Professor Thorsten Marquardt, der an der Universität Münster lehrt, eine Koryphäe für seltene Krankheiten ist und viel Erfahrung mit noch nicht zugelassener Arznei hat. Er war es, der die Vogels auf das Medikament aufmerksam gemacht hat und mit Biomarin verhandelt hat. Das Unternehmen blieb hart. Der Versuch der Vogels, in der deutschen Filiale mit Vertretern von Biomarin zu reden, scheiterte im Ansatz.

Die 39-jährige Logopädin und der drei Jahre ältere Bildhauer sind erschüttert über die Härte und Sturheit von Biomarin. „Die haben etwas, was unserer Tochter hilft, und geben es uns nicht. Wer soll das verstehen?“, fragt der Vater. Der deutsche Merck-Konzern habe in einem Fall „innerhalb von vier Stunden“ ein noch nicht zugelassenes Medikament herausgegeben. Vogels beschlossen, an die Öffentlichkeit zu gehen. Sie wandten sich an den Bayerischen Rundfunk, der das Thema aufgriff, richteten die Website „Hoffnung für Hannah“ ein und starteten eine Petition bei change.org die in kürzester Zeit fast 200.000 Menschen unterzeichneten.

Bisher ist kein Einlenken in Sicht. Vogels sind vor allem deshalb so wütend, weil Biomarin in seiner Absage unkonkret bleibe, was genau der Grund sei. Auf Anfrage der „Welt“ erklärte das Unternehmen: „Wir möchten die Entwicklung von Cerliponase alfa nicht gefährden“, da „Hunderte Patienten und deren Familien profitieren“ könnten. Biomarin stellt klar: „Zum jetzigen Zeitpunkt wäre es voreilig, den Anwendungsbereich noch weiter auszuweiten.“ Heißt das vielleicht sogar, das Medikament würde Hannah gar nichts bringen? Professor Marquardt verneint das: „Hannah erfüllt nach unserem Wissensstand alle Studienanforderungen.“

Das positive Ergebnis nicht verfälschen

Biomarin ist auf extrem seltene Krankheiten spezialisiert. Das heißt: Es gibt wenige Patienten, dafür sind die Medikamente enorm teuer. Das Unternehmen hat in den vergangenen fünf Jahren bei Umsätzen zwischen 376 und 751 Millionen Dollar stets Verlust gemacht. Trotzdem ist die Firma rund 18 Milliarden Dollar wert.

Harald Schwarz, Chef der Münchner Fondsmanagementfirma Medical Strategy, erklärt, warum das so ist. „Biomarin hat fünf Medikamente am Markt und acht vielversprechende in Erprobung. Das heißt, es winken Milliardenumsätze in der Zukunft.“ Denn mit jeder Arznei, die zugelassen wird, vergrößert sich der Börsenwert. „Wer nichts Neues hat, ist weg vom Fenster“, sagt Schwarz.

Der Pharmaexperte kann es sich deshalb gut vorstellen, dass Biomarin bei dem Mittel, das Hannah helfen würde, kein Risiko eingehen will, Zeit zu verspielen und möglicherweise auch, das bisher positive Ergebnis zu verfälschen. Schwarz weiß, dass das nach knallhartem Business klingt. Er verweist aber auch darauf, dass das Medikament, je schneller es auf den Markt kommt, „vielen weiteren Patienten helfen wird“.

Das allerdings ändert nichts daran, dass Biomarin knallhart agiert. Vielleicht denkt das Management: Machen wir eine Ausnahme, kommen auch andere. Einer an einem seltenen Knochenkrebs erkrankten Britin verweigerte die Firma trotz aller Appelle ihrer Eltern, Ärzte und aus der Politik ein im Test befindliches Medikament, weil sie noch nicht 18 Jahre alt war. Wenige Wochen fehlten. Mit dem 18. Geburtstag erhielt die junge Frau das Mittel von Biomarin – zwei Wochen später war sie tot. Biomarin sprach den Angehörigen laut „Daily Mail“ „tiefes Mitgefühl“ aus.

Kosten von 60.000 Euro im Monat

Anzeige

Die Amerikanerin Andrea Sloan, eine in Texas bekannte Rechtsanwältin, versuchte wie die Vogels mit einer Onlinepetition, Biomarin zu erweichen. Die mehr als 230.000 Unterzeichner und öffentlicher Druck sorgten dafür, dass sie Ende September 2013 ein Arzneimittel bekam – allerdings von einem anderen Konzern, der seinen Namen damals nicht preisgab. „Ich brauchte dieses Medikament im Juli“, kommentierte Sloan zornig. „Wir sind fast im Oktober.“ Die Juristin verstarb am Neujahrstag 2014 an Eierstockkrebs.

Die Vogels haben von den Fällen gehört. Natürlich lassen sie sich davon nicht entmutigen. Obwohl nicht sicher ist, ob das Mittel ihrer Tochter helfen würde, ist Biomarin der einzige Hoffnungsschimmer. „Für Hannah gibt es keine Alternative“, sagten die Eltern und Professor Marquardt übereinstimmend. Sie appellieren an die US-Firma, zwischen Geschäft und ethisch-moralischer Verantwortung für eine neunjährige Todeskandidatin abzuwägen.

Die Zeit läuft gegen Hannah. An die 60.000 Euro, die das Medikament monatlich kosten würde, will Michael Vogel gar nicht erst denken. Die Krankenkasse ist nicht zur Übernahme verpflichtet. „Das ist nicht spruchreif. Wenn ich nichts krieg, dann brauche ich nicht darüber zu reden. Jetzt geht es erst einmal darum, dass wir Hannah behalten.“

Bitte helft unserer Tochter Hannah zu leben!

Im Moment bekommen wir sehr viele Anfragen zu einem Statusbeitrag auf Facebook. Zu sehen ein Bild eines Mädchens inkl. der Überschrift “Bitte helft unserer Tochter Hannah zu leben!”

Folgt man dem Verweis, dann landet man auf der Petitionsseite von Change.org.

Hier hat die Mutter von Hannah, Stefanie Vogel, eine Petition ins Leben gerufen.

Ihre neunjährige Tochter Hannah leidet an einer sehr seltenen Krankheit die tödlich endet. Die Krankheit: NCL2

Umgangssprachlich wird diese auch “Kinderdemenz” genannt. Nach und nach sterben Gehirnzellen ab und betroffene Kinder können irgendwann nicht mehr sehen, spreche und schlucken.

Eines von 30.000 Kindern weltweit sind von dieser Erbkrankheit betroffen und sterben zumeist bereits im Teenager-Alter.

Hannahs Mutter kämpft nun gegen das Pharmaunternehmen Biomarin, dass ein Medikament entwickelt hat, das Hannah helfen könnte. Die Firma jedoch weigert sich dieses Medikament jedoch Hannah zu geben.

Das Bayrische Fernsehen schreibt dazu:

In einer Pressemitteilung preist das Unternehmen die Forschungsergebnisse als „ermutigend“ an, spricht von milden Nebenwirkungen und davon, dass es so scheint, als ob dadurch die Krankheit zum Stillstand kommen könnte. Bisher haben weltweit 24 Kinder das neue Präparat bekommen. Das Ehepaar Vogel hat Kontakt zu anderen Eltern aufgenommen, deren Kinder bei der Studie mitmachen.

sowie:

Aber warum sträubt sich das Unternehmen dann? Biomarin schreibt auf Nachfrage des Bayerischen Rundfunks: „Der Wirkstoff ist eine noch in einem sehr frühen Stadium der Entwicklung befindliche Prüfsubstanz für die Behandlung von NCL2. Zum jetzigen Zeitpunkt wäre es voreilig, den Anwendungsbereich noch weiter auszuweiten.“ Professor Duttge vermutet aber einen ganz anderen Grund: Letztlich geht es um Geld. Die Menschenfreundlichkeit kann man aus solch einer Botschaft nicht erkennen, sondern die Botschaft ist: Wir sehen kein Interesse an dem individuellen Patienten, wir haben Interesse am Erfolg unseres Produkts und daran, dass wir es am Ende gut verkaufen können.

Eine Zulassung dieses Medikamentes ist erst in zwei bis drei Jahren zu erwarten. Das ist für Hannah zu spät

Petition ins Leben gerufen!

Hannahs Mutter hat eine Online-Petition eingerichtet. Diese richtet sich an den CEO BioMarin Jean-Jacques Bienaime und die BioMarin Deutschland GmbH richtet.

Auf Ihrer Website steht…

Mein Name ist Hannah, ich bin neun Jahre alt und ich habe eine seltene – bislang unheilbare – Krankheit: NCL oder ( CLN, umgangssprachlich Kinderdemenz ).
Meine Eltern und ich haben Hoffnung. Es gibt ein vielversprechendes neues Medikament von der Firma Biomarin (BMN 190). Ich brauche Eure Hilfe, damit ich davon profitieren kann.

sowie

Prof. Dr. Marquardt, Universitätsklinikum Münster, setzt sich dafür ein, das Medikament von Biomarin außerhalb der Studie für Hannah zu bekommen. Dieser individuelle Heilversuch behindert die Studie und die Zulassung des Medikaments nicht.

Ferner wird auf der Seite geschrieben:

Biomarin gibt derzeit das Medikament nicht an Hannah ab. Wir brauchen auch Sie! Unterstützen Sie uns!

Helfen Sie uns, dass die Verantwortlichen in Wirtschaft und Politik Hannahs Hoffnung ernst nehmen! Sprechen Sie Freunde und Bekannte an. Jedes Gespräch hilft!

Nehmen Sie Kontakt zu uns oder der Elterninitiative NCL Gruppe Deutschland auf. Dort gibt es auch ein Spendenkonto für alle NCL-Kinder

Gemeinsam können wir die Zukunft aller NCL2-Kinder und ihrer Familien verändern.

Video: Bayrischer Rundfunk | Diagnose Kinderdemenz: Eltern kämpfen um ihre Tochter

Verweise:

Webseite: Hoffnung für Hannah

Bayrisches Fernsehen: Hannahs Kampf gegen Pharmafirma

Wer unterstützen möchte, der kann dies hier tun:

Unterstützt mit Eurer Unterschrift für eine Petition auf change.org https://www.change.org/hannah

Zum Thema Petitionen weisen wir jedoch darauf hin: Petitionen haben zunächst keinerlei rechtliche Bindung. Petitionen spiegeln lediglich eine gewisse Menge an Menschen wider, welche gleicher Ansicht sind.Wir möchten an dieser Stelle auch betonen, dass wir nicht werten, sondern lediglich die Hintergründe zu der Petition beleuchten. Wir geben nicht unsere Ansicht wieder, sondern bestätigen lediglich den Wahrheitsgehalt der Petition unter Heranziehung von Stellungnahmen aus anderen Medien.

Hannah hat Kinderdemenz:
#savehannah: Todkranke Neunjährige kämpft mit Pharmakonzern

Hannah Vogel leidet an einer seltenen Krankheit: an Neuronaler Ceroid-Lipofuszinose Typ 2, kurz NCL2. Dieses Leiden wird auch Kinderdemenz genannt, weil es bei den jungen Patienten dazu führt, dass sie ihre kognitiven und motorischen Fähigkeiten vollständig verlieren.

Hannah, schreibt ihre Mutter Stefanie Vogel in der Online-Petition auf change.org, kann sich nur noch eingeschränkt bewegen und hat das Lesen und Schreiben wieder verlernt. Irgendwann werde sie vermutlich erblinden sowie epileptische Anfälle und Halluzinationen bekommen. Ihr drohe das völlige Vergessen, weil ihr Hirn sich zurückbilde. Deshalb die Bezeichnung Kinderdemenz.

Keine Medikation

Im Februar 2015 bekam Hannah Vogel die Diagnose. Die Eltern der Neunjährigen wissen: Dieser körperliche und geistige Verfall wird irgendwann zum Tod führen. Zugelassene Medikamente dagegen existieren noch nicht. Einige hundert Fälle von NCL sind in Deutschland bekannt.

Doch es gibt eine Testreihe des US-Pharmakonzerns Biomarin. Die Firma hat sich auf seltene Krankheiten spezialisiert und ein Mittel entwickelt, dass bei NCL-Patienten getestet wird. Stefanie Vogel schreibt: „Der Gesundheitszustand der Kinder, die das Medikament bislang erhielten, hat sich nicht mehr verschlechtert und teilweise auch verbessert!“ Aus ihren Worten liest sich die Hoffnung, dass dieses Mittel Hannahs Rettung sein könnte.

Studie geschlossen

Doch hier kommt der Grund für die Existenz der Online-Petition ins Spiel: Biomarin weigert sich, Hannah das Medikament zu geben. „Die Studie ist geschlossen“, schreibt ihre Mutter.

Sie und ihr Mann Michael setzen nun alles daran, den Konzern doch dazu zu bewegen, ihrer Tochter das Mittel für einen „individuellen Heilversuch“ zu geben. Das sei rechtlich in Deutschland möglich, auch außerhalb einer Studie. Denn: „Eine Zulassung dieses Medikaments ist erst in zwei bis drei Jahren zu erwarten. Das ist für Hannah zu spät! Sie kann Ihr Leben bis dahin verlieren.“

Medieninteresse

Die Familie aus der Nähe des bayerischen Bad Tölz wandte sich an den Bayerischen Rundfunk. Auch die „Welt“, die „Süddeutsche Zeitung“ und das „ZDF“ haben inzwischen über den Fall Hannah berichtet. Bei Twitter verbreitet sich die Geschichte der Neunjährigen über den Hashtag #savehannah. Die Online-Petition ist bereits mehr als 200.000-mal unterzeichnet worden.

Einem Bericht der „Welt“ zufolge ist bislang kein Einlenken des Konzerns in Sicht. Biomarin bleibe zudem unkonkret, was der Grund für die Absage sei, heißt es. Man wolle die Entwicklung des Medikaments nicht gefährden, habe die Firma den Eltern mitgeteilt. Es sehe nicht so aus, als würde Biomarin eine Ausnahme machen. Die Firma agiere „knallhart“, schreibt die „Welt“.

Nicht aufgeben

Hannahs Eltern wollen nicht aufgeben. Auch auf der extra eingerichteten Webseite hannahs-hoffung.de werben sie um öffentliche Unterstützung für ihren Appell an Biomarin. 60.000 Euro würde das Medikament im Monat kosten, sollte der Konzern es tatsächlich bereit stellen – doch daran will Michael Vogel zunächst nicht denken: „Jetzt geht es erst einmal darum, dass wir Hannah behalten“, sagte er der „Welt“.

Vermisste Kinder – 7 Kinder, die verschwunden waren und wieder auftauchten

Vermisst und wieder aufgetaucht – 7 Fälle von Kindern, die verschwunden waren

Nichts fürchten Eltern so sehr: Ein Kind verschwindet, man weiß nicht, ob es noch lebt. Es bleibt eine quälende Ungewissheit, die ein normales Leben nahezu unmöglich macht. In seltenen Fällen taucht das verschwundene Kind aber wieder auf – nach Monaten oder selbst nach Jahren.

Natascha Kampusch

Entführt: 2. März 1998
Geflohen: 23. August 2006

Kampusch verarbeitete ihre Geschichte im Buch „10 Jahre Freiheit“. bild: imago

3096 Tage ihres Lebens verbrachte Natascha Kampusch in Gefangenschaft, bis sie am 23. August fliehen konnte. Ihr Entführer Wolfgang Přiklopil hatte sie in Wien auf dem Schulweg in einen Kastenwagen gezerrt, als sie zehn Jahre alt war. Přiklopil, der in seinem Haus ein Verlies eingerichtet hatte und Kampusch immer wieder misshandelte, hielt sein Opfer mehr als acht Jahre in seinem Haus in Strassdorf gefangen; bei ihrer Flucht war Kampusch achtzehn. Ihr Schicksal machte weltweit Schlagzeilen und wurde später verfilmt. Přiklopil nahm sich das Leben.

Wolfgang Přiklopil hielt Kampusch mehr als acht Jahre lang gefangen. Bild: imago stock&people

Sabine Dardenne

Entführt: 28. Mai 1996
Befreit: 15. August 1996

Dardenne 2004 beim Prozess gegen Dutroux. bild: imago

Auch Sabine Dardenne wurde auf dem Schulweg entführt. Sie war zwölf Jahre alt, als Marc Dutroux sie in einen Kastenwagen zerrte. Dutroux sperrte sie in seinem Haus in ein schmutziges Kellerverlies und band sie mit einer Kette um den Hals an. Dardennes Martyrium dauerte 80 Tage. Die letzten sechs Tage in Gefangenschaft verbrachte sie zusammen mit der 14-jährigen Laetitia Delhez, die Dutroux ebenfalls entführt hatte. Dann wurden die Mädchen von der Polizei befreit. Frühere Opfer von Dutroux hatten weniger Glück: Zwei junge Frauen ermordete er, und zwei achtjährige Mädchen verhungerten in seinem Verlies, als er wegen eines anderen Delikts im Gefängnis saß.

Marc Dutroux (r.) entführte Dardenne auf ihrem Schulweg. bild: imago

Michelle Knight, Amanda Berry und Gina DeJesus

Entführt: 23. August 2002, 21. April 2003, 2. April 2004
Befreit: 6. Mai 2013

DeJesus (l.) und Berry. bild: imago

Ariel Castro hielt seine Opfer in seinem Haus gefangen, wo er sie misshandelte und vergewaltigte. Knight war zum Zeitpunkt ihrer Entführung 21 Jahre alt, Berry 16 und DeJesus 14. Die beiden letzteren hatten Castros Angebot akzeptiert, sie im Auto mitzunehmen, weil sie seine Töchter von der Schule her kannten. Knight hatte während ihrer Gefangenschaft mindestens fünf durch Misshandlungen von Castro verursachte Fehlgeburten, und sie erlitt aufgrund seiner Schläge einen Gehörschaden. Auch Berry wurde von Castro schwanger; sie gebar im Dezember 2006 ein Kind, das Castro danach als Tochter seiner Freundin ausgab. Erst nach Jahren, im Mai 2013, gelang den Frauen die Flucht, weil Castro vergessen hatte, beim Weggehen die Türe abzuschließen. Castro wurde umgehend verhaftet und im August 2013 zu lebenslanger Haft verurteilt; er erhängte sich einen Monat später.

Der Entführer: Ariel Castro. bild: imago

Elizabeth Smart

Entführt: 5. Juni 2002
Befreit: März 2003

Elizabeth Smart. bild: imago

Brian David Mitchell brach im Juni 2002 in das Haus ein, in dem Elizabeth Smart wohnte, und nahm die damals 14-Jährige mit sich. Er verschleppte sie zu einem Lager in den Wäldern außerhalb von Salt Lake City im US-Staat Utah, wo er mit seiner Frau und Komplizin Wanda Barzee lebte. Während der rund neun Monate langen Gefangenschaft vergewaltigte der 48-Jährige das Mädchen wiederholt. Er nahm Smart einige Male zusammen mit Barzee mit in die Öffentlichkeit. Sie musste dabei jeweils eine Perücke und einen Schleier tragen. Als sie einmal von Polizeibeamten angesprochen wurden, gab Mitchell religiöse Gründe für diese Aufmachung an. Die Polizei konnte Mitchell und Barzee erst im März 2003 verhaften, nachdem Smarts Schwester Mary Katherine die Stimme eines Mannes, der kurzzeitig für die Familie Gartenarbeiten verrichtet hatte, als die des Einbrechers wiedererkannte. Mitchell erhielt eine lebenslängliche Freiheitsstrafe.

Jaycee Dugard

Entführt: 10. Juni 1991
Befreit: 27. August 2009

Undatierte Aufnahme von Dugard vor ihrer Entführung. bild: imago

Unfassbare 18 Jahre lang befand sich Jaycee Dugard in der Gewalt ihres Entführers Philip Garrido. Er entführte sie im Juni 1991, als sie elf Jahre alt war; befreit wurde sie im August 2009. Garrido, der bereits elf Jahre wegen Vergewaltigung im Gefängnis gesessen hatte und auf Bewährung war, zerrte Dugard in ihrem Wohnort South Lake Tahoe (US-Staat Kalifornien) mit Hilfe seiner Frau Nancy Bocanegra in sein Auto. Danach hielt er sie in einem Verschlag im Hinterhof seines Hauses gefangen und vergewaltigte sie wiederholt. Das Mädchen wurde schwanger und brachte mit 13 und 17 Jahren je ein Kind zur Welt. Mit der Zeit wurde Dugard so stark von Garrido abhängig, dass sie Gelegenheiten zur Flucht gar nicht ergriff. Nur durch Zufall wurde die Polizei auf Garrido aufmerksam und entdeckte dann Dugards wahre Identität. Garrido wurde zu 431 Jahren Haft verurteilt, Bocanegra erhielt 36 Jahre.

Steven Stayner

Entführt: 4. Dezember 1972
Geflohen: 1. März 1980

Steven Stayner sagte 1981 gegen Kenneth Parnell aus. bild: imago

Stayner war sieben Jahre alt, als er 1972 von dem wegen sexuellen Missbrauchs von Kindern vorbestraften Kenneth Parnell entführt wurde. Der 41-jährige Parnell lockte ihn in Merced im US-Staat Kalifornien in seinen Wagen und fuhr mit ihm in seine Waldhütte, wo er ihn gefangen hielt und vergewaltigte. Um sein Opfer gefügig zu machen erzählte Parnell ihm, seine Familie könne ihn sich nicht mehr leisten und er habe ihn nun adoptiert. Tatsächlich gab Parnell Stayner als seinen Sohn „Dennis“ aus. Als Stayner in die Pubertät kam, sah sich Parnell nach einem jüngeren Opfer um und entführte am 14. Februar 1980 den 5-jährigen Timmy White. Dies bewog Stayner dazu, seine Flucht zu planen. Zwei Wochen später gelang es ihm, mit Timmy zu fliehen, während Parnell außer Haus war. Parnell wurde verhaftet und verurteilt, allerdings nur für die Entführung – nach fünf Jahren kam er wieder auf freien Fuß. 2003 wurde er erneut verhaftet, als er einer Frau ihr Kind abkaufen wollte. Diesmal erhielt er eine lebenslängliche Haftstrafe. Er starb 2008 im Gefängnis. Stayner kam 1989 bei einem Motorradunfall ums Leben.

Jayme Closs

Entführt: 15. Oktober 2018
Geflohen: 10. Januar 2019

Ihr Peiniger versteckte Closs unter seinem Bett. bild: imago

Jake Patterson sah Jayme Closs, als sie in Barron County (US-Staat Wisconsin) auf den Schulbus wartete – und er wusste sofort, dass er „sie haben wollte“, wie er später im Polizeiverhör sagte. Der arbeitslose 21-Jährige ging eiskalt und brutal vor, um seinen Wunsch zu verwirklichen: Er klopfte abends bei der Familie an die Haustür, und als Closs‘ Vater James durch das Fenster der Tür schaute, erschoss er ihn ohne zu zögern. Danach verschaffte er sich gewaltsam Zutritt und durchsuchte das Haus. Jayme und ihre Mutter Denise fand er in der Badewanne, wo sie sich versteckt hatten. Er zwang Denise, Jayme zu fesseln und erschoss sie dann vor deren Augen. Mit dem Mädchen im Kofferraum fuhr Patterson zu einer abgelegenen Waldhütte bei Gordon, die seinem Onkel gehörte.

Während den 88 Tagen ihrer Gefangenschaft musste Closs die meiste Zeit unter Pattersons Bett verbringen. Um das Bett herum stellte er mit Gewichten beschwerte Kisten und Taschen auf, damit sie nicht herauskommen konnte. Doch am 10. Januar, als Patterson wegfuhr, um seine Mutter zu besuchen, gelang es der mittlerweile abgemagerten und verwahrlosten Closs, sich zu befreien. Sie rannte weg und begegnete einer Spaziergängerin, die sie zu Nachbarn brachte. Als Patterson zurückkehrte, wartete schon die Polizei auf ihn. Er steht derzeit wegen Entführung und Doppelmordes vor Gericht.

Jake Patterson hat sich schuldig bekannt. Ihm droht eine lebenslängliche Freiheitsstrafe für die Morde und 40 Jahre für die Entführung. bild: imago

Ein US-Polizist auf der Suche nach seinem Mittagessen

Weil wir die Kommentar-Debatten weiterhin persönlich moderieren möchten, sehen wir uns gezwungen, die Kommentarfunktion 48 Stunden nach Publikation einer Story zu schliessen. Vielen Dank für dein Verständnis! 0Alle Kommentare anzeigen

Experte über Einbruch in Dresden: „Clan könnte hinter dem Raub stecken“

Am Montagmorgen sind zwei bislang unbekannte Täter in das Juwelenzimmer des Grünen Gewölbes der Schatzkammer in Dresden eingedrungen, haben eine Vitrine aufgebrochen und etwa 100 Schmuckstücke entwendet.

Die Polizei spricht von einer „gut geplanten“ Tat. Die beiden Täter seien über ein Fenster eingestiegen, hätten die Vitrine zerstört und den Raum auf gleichem Wege wieder verlassen. Ein Sicherheitsmitarbeiter sah die Diebe auf dem Bildschirm einer Überwachungskamera, entschied sich aber …

Artikel lesen

Ein Kind verschwindet

Jens Thieles neues Bilderbuch brilliert mit einem Tabuthema: Ein Kind verschwindet.

Text: Kirsten Winderlich

Der erste Gedanke: Was für eine Katastrophe! Sofort denken wir an Kinder, die plötzlich und unerwartet einfach nicht mehr da sind und von denen Angehörige nie mehr etwas erfahren werden. Wurden sie entführt? Sind sie noch am Leben? Oder sind sie einem Verbrechen zum Opfer gefallen?
Neben diesen bedrückenden Szenarien gibt es auch positive Beweggründe für das Verschwinden eines Kindes, entwicklungspsychologisch begründete und damit das Kind auch stärkende. Wer kennt den Wunsch nicht aus seiner eigenen Kindheit, einfach einmal weg zu sein, aus Abenteuerlust in die Welt zu gehen, sich dabei zu spüren oder einfach an einem anderen Ort als zu Hause zu sein? Das Fort-Gehen und Fort-Sein kann demnach auch als aus dem Inneren motivierte Lust an der Auseinandersetzung mit dem Anderen und Fremden verstanden werden, als Herausforderung, an der Kinder wachsen, wachsen wollen. Und genau an dieser Schnittstelle bewegt sich Jens Thieles neues Bilderbuch: zwischen der Sehnsucht von Kindern, woanders zu sein, und dem gleichzeitig auch als verunsichernd oder gar beängstigend und bedrohend erlebten Zustand, während der geschützte Raum des gewohnten Alltags – das Zuhause – verlassen wird.
Um diese zerbrechlichen Übergänge zwischen innerem Wunsch oder Erleben und der äußeren Realität zu vermitteln, erzählt uns Jens Thiele Konrads Geschichte im Bild des Traumes. Wie aus vorangegangenen Bilderbüchern – beispielsweise Jens Thieles „Jo im roten Kleid“, „Der Erlkönig“ von Johann Wolfgang von Goethe oder „Die Füße im Feuer“ von Conrad Ferdinand Meyer – bereits bekannt, führt uns Thiele über seine flächenartigen malerischen Collagen aus Farbrissen, Fotografien und Scherenschnitten in Traumwelten, die sich durch surreal anmutende Räume und auseinanderberstende Landschaften auszeichnen. Sie werden von scherenschnittartigen, eher schwarz-weiß gehaltenen Momentaufnahmen der Familie begleitet, die die Thieles Bilderbüchern eigene spannungsgeladene filmische Dramaturgie ankurbeln. Wir haben teil an der zurückgelassenen Familie, die zu Beginn noch wartet, später sucht und zunehmend in Sorge ist. Ergänzt werden diese Bilder durch Vignetten des elterlichen Hauses, ebenfalls im Collagestil. Je nach Zustand der Sorge um das vermisste Kind und der Hoffnung ändern sich die Beschaffenheit und Farbe des Weges zum Haus sowie das Licht, das aus dem Inneren des Hauses dringt und lockt.
Was aber geschah mit dem Jungen? Nachdem Konrad voller Tatendrang aufbrach, einen Wald entdeckte und erkundete, stürzte er unerwartet in die Tiefe. „Er hatte Mühe, sich dort unten zurechtzufinden.“ Gleichzeitig „leuchtete und funkelte an allen Ecken“, heißt es in der Geschichte. Und so erscheint es auf den ersten Blick gar nicht ungewöhnlich, dass Konrad eine Krone trägt. Die Referenz zur aussichtslosen dunklen Unterwelt einerseits und zum strahlend hellen Königreich andererseits treibt die Chancen und Gefahren einer Abkehr vom Bekannten noch einmal auf die Spitze. Tatsächlich hatte Konrad so ein Haus noch niemals betreten, heißt es im Text. Obwohl er diese Differenzerfahrung zum heimischen engen Bauernhaus und -alltag sichtlich genoss, kam Sehnsucht in ihm auf, und langsam begann er sich zu fragen, ob seine Eltern ihn vermissen und nach ihm suchen.
In diesem Moment berühren sich Traum und Realität. An Erfahrung gewachsen, tritt Konrad seinem Spiegelbild gegenüber. Hin- und hergerissen zwischen den Welten, nimmt er schließlich seine Krone vom Kopf und stellt sich vor, wie seine Eltern und Geschwister gemeinsam am Tisch sitzen, an dem nur sein Platz leer ist. Dass Konrad aufgrund seines Auszugs nicht derselbe bleiben wird, unterstreicht die dreigeteilte Bildsequenz, die mit Konrads Offenheit und Aufmerken für das Noch-Nicht bei gleichzeitiger Rückversicherung an Herkunft und Familie eine Schlüsselsituation in der Bilderbuchgeschichte darstellt.
Obwohl Konrad gefunden wird und zurückkehrt, schwelt am Ende für viele wahrscheinlich die Frage – wie so oft im Zusammenhang mit anspruchsvollen künstlerischen Bilderbüchern –, ob „Konrads Traum“ nicht eher ausschließlich etwas für Erwachsene sei. Meine Antwort: ein ausdrückliches Nein! Denn dieses Bilderbuch spricht Kindern geradezu wortwörtlich aus der Seele. Wie ein Spiegel beleuchtet es eines ihrer ureigenen Themen, das Über-sich-hinaus-wachsen-Wollen.
Sicherlich werden Kinder auch von ganz allein groß. Aber ohne Mut und ohne Berührung mit dem Anderen und Fremden, ohne Gefühle, die verunsichernden eingeschlossen, wird es keine persönliche Entwicklung und Entfaltung, kein Reifen geben. Und vielleicht ist das Bilderbuch in diesem Sinne ja doch ein Buch auch für Erwachsene, kann es sie doch darin bestärken, Kinder sein zu lassen.

Jens Thiele: Konrads Traum. Peter Hammer Verlag, Wuppertal 2019, 32 Seiten, 16,00 Euro, ab 5 Jahren
Nominiert für DIE BESTEN 7 (Deutschlandfunk), September 2019

Ein Mädchchen ist verschwunden – Was ist zu tun und wer haftet, wenn ein Kind aus der Kita verschwindet?

Wie würden Sie reagieren, wenn Sie eines Ihrer Kinder vermissen? Ein Albtraum für jede Kita-Leitung, aber auszuschließend ist diese Situation nie! Zudem gibt es leider keine normative Liste für Kindertagesstätten, der Sie entnehmen können, was Sie in so einem Fall genau tun müssen. Und wer haftet oder wer kommt für eventuelle Schäden auf, wenn sich das Kind verletzt oder Schäden an fremdem Eigentum verursacht? Was zu tun ist, wenn ein Kind verschwindet erfahren Sie als Zusammenfassung in diesem Beitrag.

Text: Manfred Vogel | Foto: Colourbox.com

Das entsprechende Material zum Thema Kind verschwunden (M1) finden Sie in KOMPASS Kita-Leitung.

Vermisst – richtig vorbeugen und handeln

Im Falle des Verschwindens eines Ihrer Kinder ist der größte Wunsch natürlich der, dass Sie das Kind unversehrt wiederfinden. Lesen Sie hier noch einmal in Kürze, wie Sie vorbeugen und in einem Vermisstenfall schnell handeln. Zudem erfahren Sie, was zu tun ist, wenn dabei ein Schadensfall auftritt.

1. Vorbeugen und …

  • Versammeln Sie die Kinder und zählen Sie sie so oft wie möglich durch.
  • Klären Sie mit dem Brandschutzbeauftragten, ob die Haustüren geschlossen werden dürfen.
  • Bitten Sie den Träger, in die Außentüren Notfallschließungen einzubauen.
  • Sorgen Sie dafür, dass die Gartentür verschlossen ist und von Kindern nur schwer geöffnet werden kann.
  • Der Gartenteich ist eine große Gefahr. Er muss sicher umzäunt sein.
  • Gehen Sie als Gruppenleiterin bei allen Spaziergängen stets als Letzte.

2. … schnell handeln

  • Ehe Sie die Nummer 110 wählen, überlegen Sie, wie Sie das Kind am besten beschreiben können (Größe, Alter, Kleidung, Haarfarbe, besondere Kennzeichen). Verwenden Sie dazu den Auskunftsbogen (M 1).

Wenn Schaden entstanden ist

  • Bei Körperschäden eines Ihrer Kinder informieren Sie den Unfallversicherer umgehend. Formblätter gibt es von den Versicherern. Halten Sie einige Exemplare vorrätig.
  • Bei möglichen Haftpflichtschäden informieren Sie sofort Ihren Träger und Ihren eigenen Berufshaftpflichtversicherer.
  • Ihr Unfallbericht sei wahrheitsgetreu und sachlich.
  • Machen Sie gegenüber dem Geschädigten und der Polizei keine Aussagen über ein mögliches eigenes Verschulden.
  • Erklären Sie oder Ihre Mitarbeiterin keinesfalls, dass die Versicherungsgesellschaft den Schaden übernehmen wird. Eine solche Erklärung kann der Versicherer zum Anlass nehmen, die Schadensregulierung zu verweigern.

Ihnen hat dieser Beitrag zum Thema Was tun, wenn ein Kind verschwindet? gefallen? Weitere Tipps, Wissenswertes und Ideen finden Sie in unserem KOMPASS Kita-Leitung. Gleich hier bestellen!

About the author

Schreibe einen Kommentar

Deine E-Mail-Adresse wird nicht veröffentlicht. Erforderliche Felder sind mit * markiert.